Santé

La France en marche vers le rationnement des nouveaux médicaments

Temps de lecture : 9 min

Le système actuel de fixation des prix des spécialités pharmaceutiques est devenu incontrôlable. Source d'inégalités, il nous conduit collectivement dans une impasse.

L'accès à certains traitements innovants dépend du lieu de prise en charge du patient ou de la patiente. | Sharon McCutcheon via Unsplash
L'accès à certains traitements innovants dépend du lieu de prise en charge du patient ou de la patiente. | Sharon McCutcheon via Unsplash

Quoi de plus rassérénant que les pharmacies d'officine? Sortir sa carte vitale, celle de sa complémentaire santé. Repartir avec les médicaments prescrits, le plus souvent sans bourse délier. La démonstration répétée, en somme, de la puissance solidaire du système sanitaire français. Pour combien de temps encore? Cette sérénité officinale ne doit pas nous tromper: le système commence à prendre l'eau en différents endroits. Après les urgences, l'hôpital public, la psychiatrie et l'avancée des déserts médicaux, des nuages noirs commencent à se former au-dessus des pharmacies laissant redouter des temps agités, un rationnement des nouveaux médicaments.

Il y a tout d'abord les alertes récurrentes quant à la pénurie d'un nombre croissant des spécialités pharmaceutiques parmi les plus courantes; un phénomène qui résulte des demandes en augmentation émanant des populations des pays de moins en moins émergents, là où se situent désormais les principaux lieux de production des matières premières. Aujourd'hui, entre 60% et 80% des matières actives à usage pharmaceutique sont fabriquées hors Union européenne (principalement en Inde et en Asie) contre 20% il y a trente ans. Cette situation explique la perte quasi complète d'indépendance du Vieux Continent en sources d'approvisionnement en matières actives et, corollaire, la perte du savoir-faire industriel correspondant.

Inégalité d'accès aux traitements

Mais il faut aussi désormais composer avec une autre menace, concernant les nouvelles spécialités pharmaceutiques innovantes. En témoigne le cri d'alarme lancé par un collectif de spécialistes de diverses disciplines médicales sur le site de L'Opinion. Il dénonce le fait qu'en France, le délai moyen entre l'autorisation de mise sur le marché d'une nouvelle spécialité et le véritable accès des patient·es à ce médicament est de 530 jours –soit bien loin des 180 jours recommandés par la réglementation européenne.

«Notre pays se place ainsi au 20e rang européen en termes de délais d'accès. Cette attente imposée aux patients et à leurs proches est insupportable, a fortiori en l'absence d'alternative thérapeutique. Traitements des cancers, des hépatites, des maladies auto-immunes ou encore des maladies rares... Pourquoi les patients vivant en France ont-ils accès plus tardivement que leurs voisins européens aux innovations thérapeutiques alors que depuis plusieurs années, un flux d'innovations thérapeutiques transforme la prise en charge des patients atteints de maladies graves ou chroniques, comme les maladies cardio-vasculaires et le diabète?»

Les signataires dénoncent notamment le fait que l'accès à certains traitements innovants dépende du lieu de prise en charge du patient ou de la patiente sur le territoire national: en cas d'un avis négatif de la Haute autorité de santé (HAS), ces médicaments ne deviennent accessibles aux malades que si le budget du centre hospitalier dans lequel ils sont traités le permet. Cette situation d'iniquité d'accès aux traitements est totalement incompréhensible pour les patient·es.

Pour tenter d'en finir avec les inégalités actuelles, le collectif propose notamment de simplifier l'accès précoce des patient·es aux innovations via le dispositif d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU), hier symbole de l'accès précoce aujourd'hui devenu d'une redoutable complexité. Il suggère aussi de modifier le processus d'évaluation des médicaments par la HAS (la réforme annoncée depuis des années par les pouvoirs publics est toujours en suspens) et ce en renforçant «la place donnée à l'expérience des patients dans l'évaluation des traitements» et en favorisant «la prise en compte de données de vie réelle».

Mais plus important, les spécialistes estiment que le moment est venu d'engager une réflexion «sur les modalités de négociation du prix des médicaments innovants» –pour concilier l'accès précoce, la soutenabilité budgétaire et l'attractivité pour les entreprises. Il conviendrait enfin d'étudier de façon objective les situations de «perte de chance» des patient·es, à travers la création d'un observatoire indépendant sur les délais et l'accès des Français·es en matière d'innovation thérapeutique –étant donné que la loi du 2 février 2016 créant de nouveaux droits en faveur des malades et des personnes en fin de vie dispose:

«Toute personne a, compte tenu de son état de santé et de l'urgence des interventions que celui-ci requiert, le droit de recevoir, sur l'ensemble du territoire, les traitements et les soins les plus appropriés et de bénéficier des thérapeutiques dont l'efficacité est reconnue et qui garantissent la meilleure sécurité sanitaire et le meilleur apaisement possible de la souffrance au regard des connaissances médicales avérées.»

Incompatibilité avec le principe de solidarité nationale

Le prix des derniers médicaments innovants et de ceux à venir: voilà bien la grande question, presque toujours occultée par l'exécutif et les autorités sanitaires –et ce alors même que, faute de solutions rapides, on sait que le système actuel court à sa perte. C'est le sens de l'analyse signée du Pr Gilles Bouvenot (Hôpital Sainte-Marguerite, Marseille), membre de l'Académie nationale de médecine, et publiée dans le dernier numéro (octobre 2019) de La Revue du Praticien: «Fixation du prix des médicaments en France – Faut-il conserver le modèle actuel jusqu'à son implosion?». Il décrypte et dénonce le système actuel schizophrène de fixation des prix des nouveaux médicaments qui entretient une inflation systématique.

Quelques exemples chiffrés racontent l'impasse vers laquelle court ce système: «Le traitement médicamenteux de l'hépatite chronique C par le sofosbuvir à 40000 euros par patient pour douze semaines; celui des rhumatismes inflammatoires chroniques qui est passé d'un coût annuel par patient d'environ 1.000 euros à plus de 12.000 en quelques années; de même pour les cancers: un coût annuel par patient de 50.000 à 100.000 euros n'est pas rare; l'injection unique de la thérapie CAR-T par Yescarta est affichée à 327.000 euros; le prix de Zolgensma, thérapie génique de l'amyotrophie spinale est à 1,945 million d'euros...»

«La liste des affections dont le coût de la prise en charge s'est considérablement alourdi serait fastidieuse à lire, comme celle des classes pharmaco-thérapeutiques dont le prix s'est envolé, écrit le Pr Bouvenot. Quand s'arrêtera-t-on dans l'escalade des prix et des coûts? Jusqu'à quand cette situation va-t-elle durer? D'autant que si l'on doit, certes, se réjouir de l'arrivée d'innovations susceptibles d'améliorer, voire de transformer radicalement la prise en charge et le pronostic de patients naguère en impasse thérapeutique, encore constate-t-on dans bien des cas que les avantages offerts par ces innovations ont été plus modestes que ceux attendus.

[...] De manière plus générale, un certain nombre de nouveaux médicaments obtiennent des prix hors de proportion avec leurs performances supposées lors de leur inscription sur la liste des médicaments remboursables. C'est le cas dans le domaine des traitements des cancers. Mais qui, dans le cadre d'une négociation et dans ce domaine si particulier, prendrait la responsabilité de récuser un nouveau traitement même s'il n'est que porteur d'espoir?»

Il faut ici savoir que le système en vigueur est fondé sur le fait que tout progrès, même minimal, justifie une augmentation des prix et des coûts bientôt incompatible avec le principe de solidarité nationale –comme l'a démontré le Conseil économique, social et environnemental (CESE):

«Face aux enjeux systémiques et de soutenabilité de la dépense, le CESE estime qu'un mécanisme spécifique de fixation des prix des médicaments innovants, pour des innovations de ruptures distinguées des innovations incrémentales, doit maintenant trouver sa place dans la régulation publique du prix des médicaments en France. [...] Faute de concrétiser ces évolutions nécessaires, notre pays devra alors faire des choix qui portent en germe la remise en cause de l'“accès universel” aux médicaments. Des signes montrent les risques d'affaiblissement de l'universalité de notre modèle.»

Dans ce contexte, la question soulevée est simple: comment faire pour continuer à mettre à disposition de tou·tes les patient·es les traitements innovants et préserver l'accès aux soins qui –rappelle le CESE– «fait partie, avec l'accès à l'éducation et le droit de vote, notamment, de ces droits fondamentaux universels qui, en France, participent à l'égalité des droits, source de cohésion sociale»?

Des coûts bientôt insoutenables

Il faut ici expliquer qu'en France, contrairement à ce que l'on pourrait croire, les prix des médicaments pris en charge par l'Assurance maladie obligatoire ne sont pas librement fixés par les compagnies pharmaceutiques. Ils sont administrés à la suite d'une négociation directe (et secrète) avec les entreprises dans un cadre conventionnel liant l'État à l'industrie pharmaceutique dans le cadre du Comité économique des produits de santé (CEPS). Mais à la différence notable de ce qui se passe par exemple au Royaume-Uni avec le National Institute for Heath and Care Excellence (NICE), il n'est pas d'usage, en France, de fixer une limite supérieure explicite de coût d'un traitement par an et par patient·e à ne pas dépasser.

Il faut aussi savoir que le système français autorise la coexistence (confidentielle) de deux prix différents pour un même médicament: un prix dit «facial», affiché, et un prix «réel». Certains médicaments se voient ainsi attribuer, à la demande des industriels, des prix faciaux élevés, à la condition qu'une remise (dont le montant n'est pas rendu public) soit rétrocédée sur chaque boîte vendue par la firme au profit de l'Assurance maladie.

«Il en résulte, explique le Pr Bouvenot, qu'il est impossible aux citoyens (c'est aussi vrai pour les médias) de connaître les prix des médicaments que financent leurs cotisations obligatoires à l'Assurance maladie. Cette opacité, qui ne va pas dans le sens de la démocratie sanitaire dont se réclament tant de politiques, se trouve être cause, à juste titre, d'une suspicion d'entente peu avouable entre les pouvoirs publics et les industriels du médicament.

Les prix initialement élevés des nouveaux médicaments peuvent faire, il est vrai, et font généralement l'objet de révisions à la baisse au bout de quelques années, en fonction de leur ancienneté mais aussi des baisses ou remises accordées dans d'autres pays européens, des évolutions des prix des médicaments à même visée thérapeutique ou encore des montants remboursés, prévus ou constatés par l'Assurance maladie obligatoire. Pour 2017, le CEPS signale un montant de 1,365 milliard de “remises produits” par l'industrie pharmaceutique.»

Une autre source d'économie est avancée pour compenser les surcoûts liés aux médicaments innovants: le déremboursement (partiel ou total) des médicaments jugés d'intérêt thérapeutique insuffisant. Ce fut le cas au début des années 2000 avec quelques centaines de spécialités et c'est le cas actuellement avec les spécialités homéopathiques. Mais une telle source d'économie n'a jamais été formellement prouvée et fait l'objet de controverses: ces déremboursements peuvent induire une augmentation du recours à des produits remboursés plus chers et, parce que plus actifs, cause de coûts indirects supplémentaires du fait de leurs effets indésirables.

«Pour nombre d'économistes de la santé et de responsables politiques (mais sont-ils réellement indépendants du monde de la finance?), la situation ne serait pour l'instant que préoccupante et le système actuel de fixation des prix ne saurait gravement défaillir à court terme, souligne encore le Pr Bouvenot. Il n'en demeure pas moins que ce système, mis en place à une époque où les progrès thérapeutiques dits de rupture étaient peu nombreux, paraît mal adapté à une époque où les biothérapies coûteuses et la thérapie génique ont fait irruption dans l'arsenal thérapeutique en remplacement de traitements chimiques plus anciens et beaucoup moins chers. D'autant que les demandes de prix des industriels se fondent désormais, semble-t-il, davantage sur la capacité présumée à payer des acheteurs publics que sur le légitime retour sur investissement.»

Ce sont ces différents mécanismes qui sont responsables d'un accroissement permanent et sous peu insupportable des coûts que la solidarité nationale ne pourra bientôt plus parvenir à soutenir –sauf à faire des choix quantitatifs de rationnement, ou qualitatifs, à savoir ne plus pouvoir offrir les meilleures spécialités pharmaceutiques.

Déjà les prix élevés, exorbitants, pour ne pas dire indécents de certains nouveaux traitements (contre l'hépatite chronique C, de nombreuses maladies rares, immunothérapies des cancers) commencent à provoquer des réactions défavorables, voire hostiles, dans le monde des associations de patient·es et des communautés de scientifiques. On observe ainsi (en l'absence de toute volonté gouvernementale) le début de l'émergence d'une prise de conscience de la faillibilité de la politique actuelle, une prise de conscience de la nécessité de limiter les exigences des firmes pharmaceutiques. La prise de conscience, au fond, que le système actuel français n'est définitivement plus maîtrisable. Et que nous avons tout intérêt à trouver au plus vite, collectivement, la solution pour le sauver.

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