Santé

Téléthon 2017: une bonne et une mauvaise nouvelle

Temps de lecture : 7 min

Au lendemain du 31e Téléthon, force est de constater que les promesses thérapeutiques ne sont toujours pas au rendez-vous. Pour autant la science génétique commence à avancer à grand pas. La grande question, désormais, concerne les appétits de Big Pharma.

Le Téléthon 2017 I Capture YouTube
Le Téléthon 2017 I Capture YouTube

Quel est l’avenir du Téléthon? Pour sa 31e édition cette manifestation caritative n’a pas atteint les promesses attendues: 75,6 millions d’euros de promesses de dons contre 80,31 millions il y a an à la même heure. Les organisateurs veulent voir ici la conséquence d’«un contexte difficile» du fait de l’hommage national rendu, le même jour à Johnny Hallyday. Une explication discutable puisque ce même Téléthon avait été placée sous l’égide du chanteur et que les organisateurs expliquent que «la France qui a pleuré Johnny Hallyday est en grande partie celle qui donne aussi pour le Téléthon».

On peut aussi percevoir ici le symptôme d’une forme d’essoufflement, les appels récurrents à la charité publique n’étant pas suivis de réalisation thérapeutiques substantielles. Plus d’un quart de siècle de surplace médical. Ou presque. Un quart de siècle de Téléthon pré-hivernaux, de mises en scène télévisées parfois outrancières, de spectacles associatifs, d’appels parfois poignants au don, de promesses chaque année reportées à des lendemains qui, eux, chanteraient.

Sciences + télé = un spectacle inédit

La situation est d’autant plus paradoxale que de nombreux éléments nouveaux laissent penser que la thérapie génique est, enfin, sur le point de sortir de ses limbes. Et de prendre une nouvelle ampleur. À la naissance du Téléthon, au milieu des années 1980, tout laissait penser que la révolution génétique donnerait sans mal ses fruits médicaux. Nous étions alors dans l’enchantement des premiers résultats, spectaculaires, du décryptage du «Livre de la Vie». Séquencer à volonté l’ADN de l’espèce humaine ouvrait des horizons mirifiques, à commencer par ceux de la thérapie génique: guérir des affections héréditaires depuis toujours incurables en corrigeant, chez les malades, des gènes imparfaits. C’était alors, croyait-on à portée de main. Et la presse généraliste ne fut pas la dernière à amplifier les espoirs.

Une conjonction d’intérêts et d’énergies conduisit alors à l’émergence d’une version française du Téléthon américain de Jerry Lewis. La puissance télévisuelle et associative grandissante, une forme d’empathie contagieuse et décentralisée associée à croyance en la toute-puissance de la science génétique firent le reste: deux décennies de spectacles et de collectes triomphantes. Outre quelques polémiques plus ou moins justifiées, le Téléthon se caractérisa par une forme de course-poursuite de promesses thérapeutiques très rarement concrétisées. La génétique était encore trop balbutiante.

La révolution n'a pas eu lieu

Trente ans plus tard le moment semble venu, sur de nouveaux rails scientifiques, de retrouver raison et de reprendre espoir. En témoigne la publication dans le dernier numéro de La Revue du praticien (1) d’une tribune signée par le Pr Alain Fischer (Collège de France, Assistance publique-Hôpitaux de Paris), l’un des principaux acteurs et des meilleurs spécialistes de cette discipline.

«L’histoire de la thérapie génique est encore courte, de l’ordre de trente-cinq ans. Elle a suscité beaucoup d’espoirs inconsidérés, d’annonces infondées, de déboires mais finalement les premiers succès ont été obtenus dans les années 2000 dans le traitement de quelques maladies héréditaires puis de leucémies. [...]

Malgré ces avancées rapides, la thérapie génique a connu beaucoup d’échecs au cours des nombreux essais cliniques réalisés dans les années 1990-2000, ce qui a engendré une vague de scepticisme bien compréhensible. Ces tentatives ont conduit à la publication aux États-Unis du rapport ‘’Orkin et Motulsky’’ en 1995 recommandant une approche scientifique rigoureuse de l’application de la thérapie génique.»

«Ce rappel à l’ordre aura été salutaire. Avec le recul nous devons reconnaître que le savoir scientifique était alors insuffisant, de même que celui de la physiopathologie des maladies génétiques concernées», explique le Pr Fischer à Slate.fr.

Premiers succès

Depuis, de substantielles avancées ont été réalisées dans différents domaines techniques et nous disposons aujourd’hui de données solides concernant une douzaine de maladies, pour la plupart héréditaires.

Les premiers succès de la thérapie génique concernèrent les «déficits immunitaires combinés sévères», un groupe de maladies héréditaires rares (1/50.000 naissances) caractérisé par un défaut de développement des lymphocytes T, maladies fatales lors de la première année de vie en l’absence de traitement –des succès freinés, à compter de 2002, par la découverte de complications inattendues. Le bénéfice de la thérapie génique apparut alors trop élevé et donc son utilisation fut interrompue.

Les enseignements recueillis et de nouvelles avancées techniques élargirent toutefois bientôt l’éventail des possibilités thérapeutiques: le «syndrome de Wiskott-Aldrich» (un déficit immunitaire combiné à une maladie des plaquettes sanguines), la «granulomatose septique chronique»; ainsi que des maladies héréditaires du système nerveux comme l’«adrénoleucodystrophie». «Aujourd’hui les résultats bien qu’encore préliminaires s’avèrent excellents en termes de sécurité et très encourageants en termes de bénéfice clinique», indique le Pr Fischer.

Un remède contre le cancer?

Il ajoute que de nouvelles avancées ont aussi permis de s’attaquer à des pathologies nettement plus fréquentes: les maladies héréditaires de l’hémoglobine que sont les thalassémies et la drépanocytose. Les premiers résultats obtenus sont ici tout particulièrement prometteurs, qu’il s’agissent de ceux de l’équipe française dirigée par la Pr Marina Cavazzana-Calvo (Institut des maladies génétiques Imagine, Inserm, hôpital Necker/Assistance publique-Hôpitaux de Paris) ou d’une équipe américaine du Children’s Hospital de Philadelphie qui vient de publier ses premiers résultats cliniques dans The New England Journal of Medicine.

Le champ des applications commence, de plus, à s’élargir des maladies héréditaires au cancer: les mêmes stratégies commencent à être appliquées depuis quelques années, avec un certain succès, dans le traitement des formes sévères de leucémies: la «leucémie aiguë lymphoblastique» ou la «leucémie lymphoïde chronique». Le principe repose ici sur la modification génétique d’un grand nombre de cellules du système immunitaire.

«Ces résultats suscitent un engouement industriel et scientifique pour le traitement d’autres cancers –en premier lieu le myélome, souligne le Pr Fischer. Ce traitement vient de recevoir le feu vert de la Food and Drug Administration aux États-Unis pour le traitement de formes réfractaires de leucémie aiguë lymphoblastique B chez l’enfant et les jeunes adultes.» D’autres applications sont d’ores et déjà raisonnablement envisagées, comme certaines maladies de la vision (rétinopathies héréditaires) ou certaines maladies héréditaires neuromusculaires («mucopolysaccharidoses», «amyotrophie spinale»…).

Des avancées, à quel prix?

Ce tour d’horizon actualisé effectué, ces nouvelles espérances évoquées, une autre difficulté de taille commence à émerger: parviendra-t-on à passer de la recherche académique (soutenue par des actions caritatives) au stade de la production industrielle sans que les prix demandés des nouveaux traitement soient aussitôt incompatibles avec leur diffusion à l’ensemble des personnes concernées? Nous sommes ici à la fin d’une époque, celle où la quasi-totalité des recherches en thérapie génique ont, en France, été menées dans le monde académique, souvent avec l’aide d’associations de malades, comme l’Association française contre les myopahties (AFM), et la charité publique (via le Téléthon).

Au sein d'une entreprise pharmaceutique française qui s'est lancée dans la thérapie génique I ERIC PIERMONT / AFP

Les résultats obtenus font que des entreprises de biotechnologie de petite et moyenne taille (Biogen, Bluebird…) ne cachent plus leur intérêt croissant pour le sujet –de même que des poids lourds de l’industrie pharmaceutique (Novartis, GSK, Sanofi Genzyme) pour le développement de tels médicaments.

«Cette évolution est inéluctable et souhaitable à deux conditions: des prix de vente raisonnables de ces produits et le maintien du développement de thérapie génique pour un grand nombre de maladies rares susceptibles d’en bénéficier», souligne le Pr Fischer.

Au final le spécialiste français use d’une métaphore:

«L’“accouchement’’ de la thérapie génique fut long et difficile. Le bébé est resté longtemps fragile! Aujourd’hui, dans quelques cas précis, la thérapie génique a démontré que, de façon sûre, elle pouvait apporter un bénéfice aux patients atteints de certaines maladies héréditaires et de cancers. De nouvelles indications sont évaluées alors que les progrès technologiques sont incessants. À condition que ces travaux continuent à être menés selon les recommandations du rapport Orkin-Motulsky de 1995. “L’enfant’’ thérapie génique devrait recevoir une éducation satisfaisante qui lui permettra d’élargir pour certaines maladies l’éventail de l’arsenal thérapeutique…»

Éthique et capitalisme

Mais ce spécialiste convient aussi qu’à elle seule cette éducation ne sera pas suffisante pour que l’accouchement tienne, à terme, toutes ses promesses: il faudra aussi que l’accès des nouvelles thérapeutiques espérées ne soit pas limités au plus fortunés. On retrouve ici les impasses actuelles des médicaments innovants dont les prix exorbitants commencent, en France, à mettre en péril les budgets hospitaliers et à augmenter les déséquilibres de l’assurance maladie. Cette situation avait notamment été dénoncée l’an dernier par une centaine de cancérologues dans les colonnes du Figaro; puis par Médecins du Monde via une campagne publicitaire particulièrement spectaculaire dénonçant le «prix indécent» de certains médicaments.

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Rien, depuis, n’a changé dans le déséquilibre des forces entre les États et les géants de Big Pharma. Les mêmes causes produisant les mêmes effets, on ne peut que redouter que les nouvelles et solides espérances de la thérapie génique ne soient, rapidement, obscurcies par le goulet d’étranglement d’une mécanique capitalistique contraire aux impératifs éthiques de la solidarité face à la maladie. C’est là un sujet éminemment politique que les dirigeants des prochains Téléthons se devraient, courageusement, de poser. Rien n’interdit d’espérer qu’ils osent agir.

1 — Fischer A. «Naissance de la thérapie génique» Revue du Praticien Volume 67_Novembre 2017 Retourner à l'article

Jean-Yves Nau Journaliste

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